Muskeldystrophie Duchenne & Kortison-Therapie

[Kyara]

Hallo

Unser Sohn ist nun 5 Jahre und hat eine Punktmutation (nonsense-Mutationen ), eigendlich war geplant das er das nächste Jahr an der PTC124-Studie teilnimmt, welche uns aber 3 Tage vor seinem 5.Geburtstag mitteilte, dass sie keine Patienten mehr aufnehmen, ein herber Schlag für uns. Die Studie dauert nun etwa ein Jahr und es ist geplant das das Medikament anschließend auf den Markt kommen soll. Für uns stellt sich nun die Frage, warten wir das Jahr ab und machen nichts oder beginnen wir mit der Kortison-Therapie, welche ja jede Menge Nebenwirkungen mit sich bringt. Jetzt meine Frage an euch, wann habt ihr mit Kortison begonnen und wie sind eure Erfahrungen?

Freue mich auf eure Antworten.

Liebe Grüße Kyara

[karin13]

Kortison-Therapie

Hallo Kyara,
unser Sohn ist 4 Jahre/8 Monate alt und nimmt seit August 2008 Kortsion ein.
Die Dosierung ist 5 mg täglich für 10 Tage, dann 10 Tage Pause.
Es sind ja jetzt erst 5 Monate und wer weiß wie es weiter geht, aber bisher merken wir absolut nichts von Nebenwirkungen. Er hat auch noch nicht an Gewicht zugenommen.
Wir haben ja ziemlich früh mit der Kortison-Therapie begonnen aber unser Prof. hat und dazu geraten.
Wir hoffen ja immer, daß er das Kortison nicht so lange nehmen muß und endlich der große Durchbruch in der Forschung gelingt. PTC124 klingt ja sehr erfolgversprechend, kommt für uns jedoch leider nicht in Frage. Ich hoffe für Euch, das es bei Eurem Sohn bald helfen kann.
Herzliche Grüße, Karin