BrainStorm Announces Positive Top Line Results from the U.S. Phase 2 Study of NurOwn

[Familienvater]

Hallo,

dieser Link hier führt zur heutigen, englischen Veröffentlichung der Brainstorm Phase 2 Studie, die in den USA abgeschlossen wurde:

http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=irol-newsArticle&ID=2186054

Brainstorm verwendet aus dem eigenen Knochenmark gewonnene MSC Stammzellen und bereitet diese mit Wachstumsfaktoren auf. Die aufbereiteten Stammzellen werden dann intramuskulär oder intrathekal (in den Spinalkanal) injiziert. Die Wachstumsfaktoren sollen den Motorneuronen helfen, nicht weiter zu degenerieren und Entzündungsreaktionen hemmen. Entsprechend hilft die Methode nur bei Beteiligung des 2. MN. Da die Stammzellen aus dem eigenen Knochenmark gewonnen werden, müssen bei dieser Methode keine Immunsupressiva eingenommen werden. Das Verfahren kommt aus Israel. Der Anbieter ist aktuell einer der wenigen seriösen im Bereich Stammzellen.

Die Studie ist sehr hoffnungsvoll abgelaufen und wurde an den namhaftesten US-Kliniken für ALS durchgeführt:
Zitat: "After almost thirty years of conducting clinical studies in ALS I am personally very encouraged and excited by the trial results." stated
Anthony J. Windebank M.D, Professor of Neurology and Director for Discovery, Mayo Clinic Center for Regenerative Medicine. "There are positive efficacy signals with clear indications to proceed to the next phase. We at Mayo clinic will be eager to move ahead with that as soon as possible."
Es kam zu geringen Nebenwirkungen und die Kurzzeiteffekte der behandelten Patienten gegenüber der Placebo Gruppe waren deutlich erkennbar gemessen am ALSFRS-R. Allerdings wurde - so wie ich das verstehe - nur ein kurzer Zeitraum untersucht und nur jeweils eine Injektion pro Teilnehmer durchgeführt.

Es wird nun vermutlich eine Phase 3 Studie in die Wege geleitet, bei der der Effekt mehrfacher Injektionen über eine längere Dauer überprüft werden wird.

Ich persönlich sehe hier bei allem, was derzeit am Markt ist, den erfolgsversprechendsten Ansatz.

Schade nur, daß in Deutschland mal wieder gar nichts in der Richtung läuft. Die Deutschen Professoren sind allesamt leider nur Trittbrettfahrer ohne Ticket.

Ich hoffe die Information ist interessant für den einen oder anderen.

[KlausB]

Ni der Fima wäre ich vorsichtig!
Immer wenn die fast pleite sind kommen die mit einer REVOLUTIONÄREN Studie.
Das ziehen die nicht das erste Mal ab. Die Ergebnisse waren genauere Analyse aber bisher nie überzeugend.
Dieses mal hat die Steigerung des Unternehmenswertes nicht mal einen Tag überlebt.

[pbrennecke]

Hallo Zusammen,
habe noch nicht die ganze Studie gelesen; scheint mir aber dennoch interessant und vielversprechend zu sein (immerhin Phase II) mit Stammzellen zu arbeiten. Ich kenne die Firma nicht; denke aber in diesem sind Garanten der Qualität die Mayo-Klinik und die Harvard Universität die einen Ruf zu verlieren haben.
Ja, schade, dass Europa und dessen Institutionen sowenig beteiligt sind.
Meiner Meinung nach ist aber leider auch in diesem Fall das grösste Problem die Zugänglichkeit der Patienten zu Therapie (bis eine Phase III mit Auswertung durch ist, dauert es mind. 2 Jahre); in der Zwischenzeit können aber kaum Patienten (auch diejenigen, welche das Risiko in Kauf nehmen möchten) von dieser Therapie profitieren...schade
Werde mir das ganze noch genauer durchlesen und dann mit einem qualifizierteren Statement zum Inhalt kommen.
Alles Liebe Patrick

[Familienvater]

@Klaus: Dein Kommentar ist sachlich falsch. Brainstorm ist ein seriöses Unternehmen und an der NASDAQ notiert. Der Aktienkurs schwankt in den letzten Jahren im ganz normalen Rahmen für ein Biotech-Startup:

Die Unternehmenswert an der Nasdaq beträgt ca. 8 Mio. US-$. Das Unternehmen ist auch an anderen Börsen, z. B. in Israel gelistet. Die institutionelle Beteiligung am Unternehmen liegt unter 10%. Über 90% der Aktien sind im Privatbesitz. Wieso das Unternehmen "fast pleite" sein sollte, entzieht sich jeglicher Logik.
Im übrigen ist es vollkommen normal und sogar nach dem Aktienrecht verpflichtend, daß ein an der Börse geführtes Unternehmen regelmäßig Veröffentlichungen vornehmen muß, die über die Entwicklung der Geschäftstätigkeit informieren.

Daß ein Biotech-Startup Profit machen soll, liegt in der Natur der Sache. Nur aus Nächstenliebe wird keiner viel Geld in die Hand nehmen und neue Therapien erforschen. Natürlich sind solche Investments immer risikobehaftet, aber es gibt genug reiche Menschen auf der Welt, die auf sowas wetten. Darüber sollten alle glücklich und zufrieden sein, denn wenn wirklich eine nützliche Therapie dabei herauskommt, haben alle Seiten gewonnen: die Reichen werden noch reicher und die Kranken bekommen ein Therapieangebot, das ihnen hilft.

Die jetzt abgeschlossene Phase 2 Studie ist nicht irgendein privater Fake. Die Studie fand an den namhaftesten ALS Kliniken der USA unter Beteiligung führender Neurologen auf diesem Gebiet statt und sogar der Herr Prof. Dr. Meyer von der Charite hat beim letzten ALS Tag in seinem Vortrag (Seiten 8+9 im Handout) auf diese Studie hingewiesen. Link dazu: http://www.als-charite.de/wp-content...t_20160416.pdf
Die Studie ist vom U.S. National Institutes of Health genehmigt worden: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02017912

In Deutschland geben wir jedes Jahr Milliarden für Renten und Soziales und nun auch noch für arabische und afrikanische Flüchtlinge aus. Geld wäre also grundsätzlich genug da, auch bei uns aktiv nach Therapien zu suchen. Es passiert aber nichts. Die großen ALS Zentren in D reduzieren Ihre Tätigkeit auf eine "optimale" Versorgung Ihrer "Stammkundschaft" mit Hilfsmitteln. Damit wird übrigens auch ein Geschäft gemacht, das nicht ausgeht, denn es kommen ja jedes Jahr zuverlässig neue "Kunden".

Da begrüße ich bei aller Amerikaskepsis das dortige System, denn es läßt zumindest hoffen, daß sich in naher Zukunft Therapien finden werden, die den Krankheitsverlauf deutlich verzögern. Daß damit jemand reich werden will, ist keine Sünde.

[KlausB]

Wie diese Firma mit Studienergebnissen umgeht hat man bei der Vorgängerstudie (Phase 1/2) gesehen.

https://www.thestreet.com/story/1341...ing-stock.html

"When Fiorino was CEO of Brainstorm last year, the Nurown phase I/II study results were promising but inconclusive. Under Lebovitz, the same data are revolutionary and a breakthrough for ALS patients."

'Als letztes Jahr Florino Geschäftsführer von Brainstorm war, waren die Ergebnisse der Phase 1/2 Studie erfolgversprechend aber nicht aussagekräftig genug. Unter Lebovitz (neuer CEO) waren dieselben Daten revolutionär und ein Durchbruch für ALS-Patienten'.

Lebovitz, der zur Rettung des Unternehmens eingesetzt wurde, ist immer noch CEO bei Brainstorm. Daher habe ich keinen Zweifel, dass sich die Geschäftspolitik nicht geändert hat.

Andere klinische Versuche mit derselben Methode kamen nicht zu diesen positiven Ergebnissen (incl. Todesfälle):

http://www.tandfonline.com/doi/pdf/1...82960903511872

[KlausB]

Nochmal zum Unternehmenswert:

chart.jpg

[medien_wien]

Egal, ob die Firma gut bewertet ist oder schlecht.
Man kann hoffen und um das geht es.



Glg aus Wien

[pbrennecke]

Hallo Zusammen,
ich würde da auch eher auf die Einschätzung der Institute und Mediziner bauen und weniger auf die Kompetenz des Unternehmens CEO...
Alles Liebe
Patrick

[KlausB]

Entgegen der Gepflogenheiten seriöser Firmen hat diese Firma allerdings ihre Studienprotokolle bisher nie veröffentlicht.
Der Kurs ist aktuell auch wieder auf dem Niveau vor dieser Sensationsnachricht.

Der Kurs lag mal bei 40 $, jetzt um die 2 - 3 $. Das nenn ich fast pleite.

[Familienvater]

Klaus,

es ist der Job eines CEO sein Unternehmen so gut wie möglich zu verkaufen.

Ansonsten sind Deine Links leider alle untauglich. Bei "tandfonline" kommt "The requested article is not currently available on this site" und bei "thestreet" kommt "Page not found". Bei Deinem Chart bekomme ich nur ein "x" angezeigt.

Bei der aktuellen Studie gab es weder Todesfälle noch schwerwiegende Nebenwirkungen. Hast Du die Zitate der beteiligten Mediziner denn überhaupt gelesen oder stand Dein Urteil vorher schon fest?

"Andere klinische Versuche mit derselben Methode" kann es nicht geben. Das Verfahren ist patentgeschützt. Die beteiligten Klinken wurden extra lizensiert, die Aufbereitung der Stammzellen nach dem NurOwn Verfahren durchführen zu können. Wenn irgendwer irgendwelche intrathekalen Injektionen durchführt und diese dann zu Todesfällen führen, ist es ausgesprochen unlauter, von anderen klinischen Versuchen mit "derselben Methode" zu sprechen.

Wie Du auf einen Kurs von ehemals 40$ kommst, kann ich nicht nachvollziehen. Hier kann man den Chart der letzten 10 Jahre ansehen: http://www.nasdaq.com/de/symbol/bcli...&drilldown=off und der höchste Kurs lag im Jahr 2007 mal bei über 15$, 2009 ging es dann unter einen $ runter und ab 2010 pendelt der Kurs eigentlich mehr oder weniger um 3$.

Wenn Du etwas zu kritisieren hast, dann beziehe Deine Kritik doch bitte ausschließlich auf den aktuellen und von mir initial geposteten Link zur Veröffentlichung. Kritisiere doch bitte konkret aktuelle Inhalte oder laß es bleiben mit der Kritik. Ein Zerreden des Sachverhalts ist wenig zielführend.

[phb]

Für länger zurück liegende Kurse empfiehlt sich die Seite der comdirect:
An der Nasdaq lag der Kurs Anfang 2005 über 40 US$

[KlausB]

Aber jetzt mal zu den medizinischen Fakten:
Angeblich wurden Stammzellen dazu gebracht sich zu reifen Zellen zu entwickeln die NTF's produzieren.
In Tierversuchen haben sich BTF' als eventuell wirksam erwiesen.
Der Haken: Nach dem üblichen Verfahren um die Vermehrung und Reifung der Stammzellen zu erreichen werden den explantierten Stammzellen eben diese NTF's zugeführt.
Die Frage lautet: Sind die im Implantat enthaltenen NTF's überhaupt die von den Zellen produzierten oder etwa die zur Reifung zugeführten.
Das Forschungsergebnis sollte doch sein, dass diese implantierten Stammzellen im Körper überleben und dort fortwähren NTF'S produzieren. Wenn das nicht der Fall ist das doch sinnlos und birgt zusätzliche Risiken im Vergleich zur direkten Verabreichung nur der NTF's.
Das die Stammzellen eben nicht überleben und bestenfalls das mit dem Implantat verabreichte NTF eine gewisse Wirkung entfalten könnte (was die Studie auch nicht hinreichend belegt) ist doch schon aus der Tatsache ersichtlich, das ein signifikanter Effekt nur direkt (1 Woche) nach der Implantierung der Stammzellen nachweisbar ist. Ersichtlich aus den kargen Informationen der Veröffentlichung. Bereits nach 8 Wochen ist ein signifikanter positiver Effekt auf den Krankheitsfortschritt gar nicht mehr festzustellen.
Der angegebene p-Wert ab diesem Zeitpunkt hat keine Aussagekraft, da die Menge der positiven Patienten unter einem Bereich ist, der eine zuverlässige Aussage zulässt.

[KlausB]

Brainstorm hat nur dieses eine Produkt im Angebot und ist auch nur für die Vermarktung von Nurown gegründet worden.
Die Firma besteht aus einem Briekasten in Delaware (Firmensitz, weil USA-Steueroase) und einem Büro in New York. Eigene Labore oder Produktionsstätten haben sie nicht.
Nurown wird im Auftrag von Brainstorm an der Mayo Clinic hergestellt (soviel zur Unabhängigkeit zur Bewertung der dortigen Ärzte).
Das Geld kommt zu einem großen Teil von den Cayman-Islands.

Brainstorm verspricht sich ein breites Anwendungsspektrum für diverse neurologische Erkrankungen.
Die Zulassung für ALS wäre im vereinfachten Zulassungsverfahren möglich und könnte den Markt für Nurown öffnen.

[Familienvater]

Ich halte es dennoch für einen guten Ansatz und glaube nicht, daß die in der Studie involvierten und wirtschaftlich unabhängigen Ärzte allesamt Gefälligkeitsstatements abgeben. Und wenn bei Phase 3 auch nur herauskommt, daß eine 2-wöchige oder monatliche intrathekale Injektion die Progression signifikant verlangsamt, dann wäre das auch schon ein Erfolg. Derartige Applikationen wären ambulant machbar.

[KlausB]

Standard



Warum dann nicht gleich die NTF's regelmäßig Applizieren und sich die Risiken der Stammzelltransplantation sparen?
Vielleicht weil das Verfahren schon patentiert ist. Es gab bereits in den 1990er Jahren umfangreiche klinische Studien dazu, u.a. auch eine Phase 3 Studie (1999) mit über 1.000 Patienten. Letztendlich waren diese Ergebnisse allesamt nicht zufriedenstellend obwohl das Verfahren im Mausmodell erfolgreich war.

Das Stammzellenverfahren ist ein neues Patent von Brainstorm (bzw. des israelischen Patentinhabers). Damit ließe sich also Geld verdienen. Warum dieses Verfahren wirksamer sein soll als das Alte ist doch sehr fraglich, da hier das gleiche Molekül wirksam sein soll.

Das die von Brainstorm zitierten Ärzte nicht wirtschaftlich unabhängig sind habe ich bereit erwähnt.
Die Fachwelt hält sich da doch auffallend zurück.

Her eine kleine Übersicht der Studienergebnisse:

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/arti...2233/table/T3/

Interessant sind sie Studien zu BDNF (Brain Derived NeuTrophic Factor). Das ist der Stoff um den es hier geht.